مُنظمة الغِذاء والدواء الأمريكية تُعلن إعتماد أول علاج جيني في الولايات المُتحدة
• مُنظمة الغِذاء والدواء الأمريكية تُعلن إعتماد أول علاج جيني في الولايات المُتحدة
في خطوة تاريخية أعلنت مُنظمة الغِذاء والدواء الأميريكية إعتماد أول علاج جيني ليكن متوفرًا في أسواق الولايات المتحدة الأمريكية قريبًا، لتُبشر بهذه الخطوة عن طُرق جديدة لعلاج أمراض خطيرة أخرى مثل السرطان وكل الأمراض التي تُهدد الحياة بشكل أو بآخر.
هو الدواء الأول من نوعه الذي يتلقى الإعتماد من مُنظمة الغِذاء والدواء ليُعالج مرض العمى الوراثي النادر، والدواء تحت المُسمى التُجاري: «Luxturna» والذي أنتجته شركة «Spark Therapeutics» حيث يُعتبر العِلاج الجيني الأول المُعتمد الذي يستهدف عِلاج مرض تتسبب فيه مجموعة من الطفرات على جين مُحدد، وصَرح المُتحدث بإسم الشركة قائلًا: «أن الشركة لن تكشف عن سِعر الدواء حتى يناير المُقبل» ولكن يتوقع بعض خُبراء وول ستريت أنه من الممكن أن يصل سعره لمليون دولار أمريكي، وفي ذلك الوقت الذي تخضع فيه أسعار الدواء لرقابة شديدة سيتحتم على الشركة المُصنعة للدواء إقناع شركات التأمين والسياسين والنُقاد المُتخصصين بأن فائدة الدواء للمرضى ستُبرر تكلفته، في نفس الوقت تسعى بعض المؤسسات الغير ربحية لدراسة الدواء ومُراجعته. صرح المُدير التنفيذي للشركة بأن إعلان مُنظمة الغِذاء والدواء الأمريكية «لحظة تاريخية بعد عقود من التجارب والأبحاث على مجال العلاج الجيني»، ورغم أن الدواء الجديد يفتح الباب أمام العديد من الأدوية الأخرى لإعتمادها إلا إنه من الجَلي الإعتراف بأنه من الصعب أن يشتري أحدهم دواء مُقابل مليون دولار أمريكي، مَنْ سيتحمل ذلك؟ وكيف؟، وكما هو الحال مع العِلاجات الجينية الأخرى، يعتمد الدواء الجديد على إدخال قطعة من الحمض النووي للخلايا الوظيفية التي تحمل الطفرة في مُحاولة لإستبدال الجين المعطوب أو لتجاوزه، ومكان الحقن بالطبع هو العين سواء للأطفال أو الشباب أو الناس الأكبر سِنًا الذين لديهم مرض العمى الوراثي النادر الذي يظهر نتيجة طفرة في جين يُسمى«RPE65» ومن يولدون بهذه الطفرة يُعانون من مشاكل شديدة في الرؤية تشمل العمى الليلي التام، ومع تقدم المرض يخسر المرضى القُدرة على الرؤية تمامًا.
إن الـدواء «Luxturna» ليس عِلاجًا بالمعنى التقليدي، ولكنه عملية جراحية واحدة لكل عين تهدف لوقف تَقدم المرض وإستعادة الوظائف الرئيسية للعين، وتأمل مُنظمة الغِذاء والدواء الأمريكية بهذه الخطوة التاريخية بالإسهام في إزاحة السِتار عن منظومة مُتكاملة في الدَفع بمزيد من التطورات في مجال العلاج الجيني.
إعداد: طه أحمد
